Thérapie génique

Le traitement d’une maladie par l’apport d’un gène dans l’organisme, où le produit du gène traite directement la maladie (par ex. expression des facteurs réducteurs de saignements VIII dans l’hémophilie de type A, expression du produit génique de la fibrose cystique) ou atténue ou soigne les symptômes de la maladie (par ex. expression d’érythropoïétine dans l’insuffisance rénale et la dialyse). Une infinité de stratégies existent actuellement dans la recherche expérimentale avec jusqu’à présent des résultats restreints mais bien réels.

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